Helsingin yliopiston Biotekniikan instituutissa löydetty CDNF-lääkeaihio voi muuttaa Parkinsonin taudin kulkua ja parantaa oireita. Läpimurrolla olisi myös merkittäviä yhteiskunnallisia vaikutuksia. Suomessa Parkinsonin tautia sairastaa noin 14 000 potilasta, eikä sille ole toistaiseksi olemassa parantavaa tai edes taudin etenemistä hidastavaa hoitoa.

CDNF-lääkeaihio voi olla läpimurtolöydös Parkinsonin taudin hoidossa. Suomessa ja Ruotsissa tehdyssä ensimmäisessä kliinisessä tutkimuksessa on havaittu viiteitä siitä, että CDNF-lääkeaihio voi suojata dopamiinisoluja ja jopa auttaa niitä toipumaan, hidastaa taudin etenemistä ja parantaa taudin oireita.

CDNF on ihmisen aivoissa ja verenkierrossa luontaisesti ilmenevä proteiini, mikä auttaa ihmisen hermosoluja pysymään elossa. Parkinsonin tauti johtuu dopamiinihermosolujen tuhoutumisesta, joten CDNF:n uskotaan vaikuttavan taudin perimmäiseen syyhyn. Uusi lääkeaihio eroaa tunnetuista Parkinsonin taudin hoidossa käytetyistä lääkkeistä sillä, että se pyrkii muuttamaan taudin kulkua ja voi tulevaisuudessa jopa pysäyttää taudin etenemisen kokonaan.

”Olemme merkittävän läpimurron äärellä”

Prekliinisissä tutkimuksissa CDNF:n on osoitettu suojaavan hermosoluja rappeutumiselta ja palauttavan toimintakyvyttömiä hermosoluja jälleen toimintakykyisiksi. Juuri tämä ominaisuus voi mahdollistaa oireiden helpottamisen ja taudin etenemisen pysäyttämisen. Nykyisin tunnetut lääkkeet ja hoitomuodot kykenevät ainoastaan lieventämään taudin oireita.

”CDNF:n toimintamekanismin perusteella hoito tulisi aloittaa mahdollisimman varhaisessa vaiheessa”, huomauttaa lääkekehityksestä vastaavan Herantis Pharman toimitusjohtaja Pekka Simula.

Tällöin taudinkulku voidaan pysäyttää aikaisessa vaiheessa. Mitä aikaisemmin potilas saa oireita parantavaa ja taudin pysäyttävää hoitoa, sitä parempi elämänlaatu potilaalle voidaan mahdollistaa vakavasta aivosairaudesta huolimatta.

Parhaillaan käynnissä olevassa tutkimuksessa hoidetaan vain potilaita, jotka sairastavat pitkälle edennyttä tautia. Tämä oli viranomaisten vaatimus, koska ensimmäinen lääketutkimus keskittyy aina ensisijaisesti turvallisuuteen. Toistaiseksi tulokset osoittavat CDNF:n olevan turvallinen ja hyvin siedetty sekä soveltuvan käytettäväksi myös muiden Parkinson-lääkkeiden ohella. Seuraavassa kliinisessä tutkimuksessa Simula toivoo, että päästään tutkimaan varhaisemman vaiheen potilaita, joilla on todettu Parkinsonin tauti.

”Mikäli saamme samantyylisiä tuloksia kuin olemme saaneet aiemmissa tutkimuksissa, voimme pitää tuloksia isona edistysaskeleena taudin hoidossa”, kertoo Simula. ”Kuitenkin jo nyt voidaan sanoa, että olemme jonkin merkittävän äärellä. Jo tässä ensimmäisessä kliinisessä tutkimuksessa on aivokuvantamisessa havaittu dopamiiniaktiivisuuden palautuneen joillakin potilailla jopa kymmenillä prosenteilla.”

Tehokasta hoitoa kotioloissa

Uudella lääkeaihiolla olisi myös merkittävä yhteiskunnallinen vaikutus, jos oireisiin ja taudin kulkuun saadaan pysäyttävä ja parantava hoito. Mikäli oireita pystytään parantamaan, potilaiden tarve yhteiskunnan tarjoamille palveluille, kuten palveluasumiselle tai sairaalahoidolle vähenee. Aivosairaudet tulevat kalliiksi: Parkinsonin tauti aiheuttaa Euroopassa noin 15 miljardin euron vuosittaiset kustannukset.

Jatkotutkimuksissa halutaan seuraavaksi varmistua CDNF:n tehokkuudesta. Samaan aikaan käynnissä on toisen sukupolven CDNF-lääkeaihion kehitys, jotta CDNF voitaisiin annostella suoraviivaisemmin, jolloin taudin hoito onnistuisi helposti kotioloissa.

”Parhaillaan käynnissä on lupaavimpien toisen sukupolven xCDNF-molekyylien muokkaus sellaisiksi, että ne säilyvät potilaan verenkierrossa mahdollisimman pitkään ja tällä varmistutaan siitä, että lääkeainetta pääsee aivoihin mahdollisimman paljon. Mikäli tämä onnistuu, on tulevaisuudessa lääke annosteltavissa esimerkiksi insuliinipiikin tavoin.”

Lääkekehityksen lomassa tutkimusryhmä selvittää, voiko CDNF-lääkeaihiosta olla hyötyä myös muihin hermorappeumasairauksiin.

CDNF-lääkekehitys pohjautuu professori Mart Saarman johtamaan tutkimustyöhön Helsingin yliopistossa. Suomalainen Herantis Pharma on patentoinut CDNF:n kansainvälisesti.

Parkinson on parantumaton, vakava aivosairaus

Suomessa Parkinsonin tautia sairastaa noin 14 000 potilasta. Parkinsonin taudin oireet johtuvat siitä, että ihmisen dopamiinihermosolut tuhoutuvat. Hermosolujen tuhoutuminen johtaa aivojen dopamiinitason jatkuvaan laskuun, mistä potilaalle seuraa motorisia oireita. Toistaiseksi tautiin ei ole pysäyttävää tai parantavaa hoitomuotoa, mikä tarkoittaa, että dopamiinisolujen tuhoutuminen jatkuu ihmisen loppuelämän ajan.

Parkinsonin tautia on voitu hoitaa 1960-luvulta alkaen, mutta vielä tähän päiväänkään mennessä taudin parantavaa, pysäyttävää tai oireita poistavaa hoitoa ei ole löydetty. CDNF-lääkeaihio on lupaavimpia mahdollisuuksia isoon harppaukseen tämän vaikean aivosairauden hoidossa.